Objectifs

Déterminer si la supplémentation en vitamine A, en carotènes ou en autres rétinoïdes chez les enfants et les adultes atteints de FK réduit la fréquence des troubles liés à la carence en vitamine A, améliore la santé générale et respiratoire et affecte la fréquence de la toxicité de la vitamine A.

Nous avons effectué des recherches dans le registre des essais sur la fibrose kystique du Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group, compilé à partir de recherches dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans des journaux et des livres de résumés de conférences. Nous avons également consulté plusieurs registres d’essais en cours, dont ClinicalTrials.gov, la plateforme internationale de registres des essais cliniques de l’OMS et le registre international standard des numéros d’essais contrôlés randomisés.

Toutes les études contrôlées randomisées ou quasi-randomisées comparant toutes les préparations de vitamine A, de carotènes ou de rétinoïdes par voie orale (ou en association), utilisées comme supplément par rapport au placebo, à n’importe quelle dose, pendant au moins trois mois, chez des personnes atteintes de FK (diagnostiquées par des tests de sudation ou des tests génétiques) avec et sans insuffisance pancréatique.

Aucune étude sur la supplémentation en vitamine A ou en autres rétinoïdes n’a pu être incluse. Cependant, une étude randomisée sur la supplémentation en bêta (β)-carotène impliquant 24 personnes atteintes de FK qui recevaient une substitution enzymatique pancréatique a été incluse. L’étude a comparé des périodes successives de supplémentation en β-carotène (dose élevée suivie d’une faible dose) par rapport à un placebo. Les résultats de la période de supplémentation à faible dose doivent être interprétés avec prudence, en raison de l’absence d’une période d’élimination après la supplémentation à forte dose.

L’étude incluse n’a pas rendu compte de deux des principaux résultats de l’examen (troubles dus à la carence en vitamine A et mortalité) ; les résultats de notre troisième résultat principal, à savoir la croissance et l’état nutritionnel (rapporté en tant que score z pour la taille), n’ont montré aucune différence entre la supplémentation et le placebo, différence moyenne (MD) -0,23 (intervalle de confiance à 95 % (IC) -0,89 à 0,43) (preuves de faible qualité). En ce qui concerne les résultats secondaires, la supplémentation en β-carotène à forte dose pendant trois mois a conduit à une réduction significative du nombre de jours d’antibiotiques systémiques nécessaires pour traiter les exacerbations pulmonaires, par rapport aux témoins, MD -15 jours (IC 95 % -27,60 à -2,40) ; cependant, cette différence ne s’est pas maintenue dans la deuxième section de trois mois de l’étude lorsque le niveau de supplémentation en β-carotène a été réduit, MD -8 jours (IC 95 % -18,80 à 2,80) (preuves de faible qualité). Il n’y a pas eu d’effets statistiquement significatifs entre les groupes sur la fonction pulmonaire (preuves de faible qualité) et aucun événement indésirable n’a été observé (preuves de faible qualité). La supplémentation a affecté les niveaux de β-carotène dans le plasma, mais pas les niveaux de vitamine A. L’étude n’a pas fait état de la qualité de vie ou de la toxicité.